阿爾茨海默病藥物一直是領(lǐng)域里“最難啃的硬骨頭”，而備受關(guān)注的兩種藥物近期報告的結(jié)果似乎依然不如人意。英國《自然·醫(yī)學(xué)》雜志21日發(fā)表的一項醫(yī)學(xué)研究稱，歷時7年的Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗顯示，預(yù)防阿爾茨海默病的試驗性藥物“gantenerumab”和“solanezumab”，對顯性遺傳性阿爾茨海默病(DIAD)患者的認(rèn)知功能衰退沒有顯著影響。

顯性遺傳性阿爾茨海默病是阿爾茨海默病(AD)的一種罕見形式，DIAD患者攜帶容易罹患此病的基因，其表現(xiàn)出的特征，有助于對AD無癥狀和有癥狀階段進(jìn)行干預(yù)研究，并了解干預(yù)手段能否延緩疾病進(jìn)展。這些特征包括會在某個年齡發(fā)展出阿爾茨海默失智癥、在癥狀出現(xiàn)前幾年就具有該病的病理特征等。

美國華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院等機構(gòu)組成的團(tuán)隊此次讓144名DIAD患者接受“gantenerumab”或“solanezumab”或安慰劑治療，進(jìn)行了7年的對照研究。雖然這兩種藥物都能作用于它們的靶標(biāo)，但與安慰劑組相比，這兩種藥物都無法明顯減緩或預(yù)防AD。不過，由于無癥狀安慰劑組未出現(xiàn)認(rèn)知功能衰退，這些藥物的治療潛力仍有待明晰。

雖然現(xiàn)階段無法觀察到認(rèn)知改善或臨床獲益，但“gantenerumab”組AD患者的許多生物學(xué)特征顯著減少，說明對DIAD進(jìn)行早期治療仍有潛在益處。

研究團(tuán)隊最后表示，該試驗表明有必要對無癥狀患者群體進(jìn)行更優(yōu)化、更靈敏的認(rèn)知測量，并在更長時間內(nèi)使用更高劑量以增加藥物與靶點的作用。

這兩種藥物一直以來頗受關(guān)注。在2010年，羅氏公司啟動Ⅱ期臨床試驗檢驗“gantenerumab”療效，并在2012年擴(kuò)展為Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗，生物標(biāo)志物和療效信號分析曾表明，在疾病進(jìn)展最快的患者中，高劑量該藥物表現(xiàn)出一定療效。

而另一種藥物“solanezumab”，2016年美國制藥巨頭禮來曾表示，對該藥物的Ⅲ期臨床試驗結(jié)果十分失望，這一令人扼腕的消息當(dāng)時在業(yè)內(nèi)引起轟動。

總編輯圈點

這是一個令人失望的消息。對于神經(jīng)系統(tǒng)疾病，人類常常束手無策。目前，全球每3秒出現(xiàn)一個阿爾茨海默病病例，被困在時間里的，不止是病人，還有他們的家庭。有一些新藥獲批，也有一些臨床試驗正在進(jìn)行。并非所有試驗都會帶來令人振奮的結(jié)果。文中這項長達(dá)7年的試驗顯示，被寄予很大希望的藥物對DIAD患者的認(rèn)知功能衰退并沒有顯著影響?？茖W(xué)研究需要嚴(yán)謹(jǐn)，需要實事求是。只能正視這些不太美好的結(jié)果，繼續(xù)探索，繼續(xù)改進(jìn)。( 記者張夢然)

關(guān)鍵詞： 阿爾茨海默病 試驗藥 藥效 醫(yī)學(xué)研究